El premio a la lucha de Braian y su familia: Anmat autorizó el Spinraza
El adolescente de nuestra ciudad, que vive con atrofia muscular espinal, había encabezado una campaña informando a la comunidad sobre la enfermedad y para reclamar el registro del medicamento.
La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (Anmat) autorizó el registro del Spinraza, uno de los medicamentos más caros del mundo que se convierte en laúnica esperanza para quienes sufren atrofia muscular espinal (AME), que afecta a chicos, produce incapacidad motora progresiva y puede causar la muerte.
En San Francisco, Braian Micheli quien vive con AME encabezó la lucha junto a sus padres y la organización Familias AME Argentina en todo el país, para que se registre la droga Nusinersen -Spinraza en su nombre comercial- que frenaría el progreso de la enfermedad. De esta manera será más accesible la cobertura ya que es un medicamento costoso.
La noticia llenó de esperanza a Braian y su familia quienes remarcaron su importancia pero aseguraron que ahora la lucha sigue por la cobertura."La Anmat lo registró, es importante, pero el medicamento tiene un costo elevado y ahora nuestra lucha será para que el spinraza tenga cobertura para todas las tipologías de AME", dijeron.
Elúnico medicamento capaz de contener el avance de la AME es el nurinersen, una inyección conocida por su nombre comercial: Spinraza. En estudios clínicos, la droga logró diferir la incapacidad motora y evitar la muerte en los pacientes más graves, los que tienen AME tipo 1, y también mostró efectividad en la AME tipo 2 y tipo 3 en todos los casos: bebé, niños, adolescentes y adultos.
Fue aprobada por la FDA estadounidense a fines de 2016, después de 14 años de investigaciones, y desde entonces las asociaciones de padres de chicos con AME vienen reclamando que el Ministerio de Salud lo autorice también en la Argentina.
El titular de la Anmat, Carlos Chiale, firmó una disposición que autoriza el registro del producto, aunque aún no se sabe cómo será la cobertura que dependerá del Ministerio de Salud.
Según explicaron desde el organismo, la función de esta agencia regulatoria es técnica: esto es, determinar si el producto cumple con las normativas respecto de efectividad y seguridad, y autorizar el registro para su comercialización. Tampoco está aún aprobada su venta: para eso el laboratorio debe presentar cierta documentación, en un proceso que se llama"primer lote".
¿Qué es la AME?
La AME tiene un origen genético y se define como un grupo de trastornos de las neuronas motoras, que lleva a debilidad y atrofia muscular. La enfermedad tiene cuatro tipos, clasificados de 1 a 4 según su gravedad. Los más severos aparecen en bebés y niños, y la mayoría de los pacientes mueren durante la infancia por las complicaciones respiratorias e infecciones.
Respecto de los síntomas, los bebés tienen muy poco tono muscular, ausencia de control en la cabeza, problemas respiratorios y de alimentación. Los más grandes, suelen tener voz nasal, infecciones respiratorias graves frecuentes y una postura que empeora.